La biotecnología farmacéutica es una rama de las ciencias biomédicas que utiliza sofisticadas tecnologías para producir sustancias biológicas a partir de organismos vivos. Se ha ganado un lugar importante dentro del mundo médico gracias a la capacidad de sus productos para inducir inmunidad  contra diferentes agentes infecciosos, como virus y bacterias en forma de vacunas, así como por su flexibilidad para generar productos genéticamente mejorados para el tratamiento de enfermedades complejas como el cáncer o la diabetes.

Entre sus herramientas más poderosas está la manipulación genética mediante técnicas de ADN  recombinante, y su historia se encuentra indisolublemente ligada a la de esta tecnología. Hasta antes de la biotecnología moderna, las proteínas terapéuticas fundamentales para mitigar padecimientos humanos eran extraídas de tejidos y órganos de origen animal provenientes de rastros o, inclusive, de fuentes humanas. Ese era el caso de la insulina, que se extraía del páncreas de porcinos o bovinos para tratar la diabetes.

La primera gran desventaja de esta fuente de abasto era la imposibilidad de establecer procesos bajo condiciones asépticas, controlables, escalables y reproducibles, propias de una industria farmacéutica, por lo que los productos eran de baja pureza, contaminados con virus y agentes adventicios (extraños, no naturales), con los riesgos correspondientes para el paciente. Una operación basada en tejidos animales presenta otros inconvenientes como incertidumbre y variabilidad en las fuentes de suministro, e inclusive temas de carácter humanitario. Además, entre las proteínas de animales y las humanas hay pequeñas diferencias que pueden originar problemas relevantes en los pacientes, como alergias, cuando se aplican de forma constante.

Se ha ganado un lugar importante dentro del mundo médico.

Hace medio siglo, entre finales de la década de los 70 y principios de los 80, se había acumulado ya una cantidad relevante de conocimientos básicos sobre la bioquímica y análisis de los ácidos nucleicos, que culminó con el nacimiento de la biotecnología moderna, basada en la manipulación de la información genética de organismos vivos.

De forma simultánea se gestaba una revolución en el área farmacéutica, gracias al trabajo de muchos actores relevantes que, sin recibir el premio Nobel, como Herbert Boyer y Robert Swanson, contribuyeron de manera decisiva al crear una de las primeras empresas biotecnológicas farmacéuticas, Genentech, en 1982.

Esta empresa inició la primera gran ola de aplicaciones de la biotecnología moderna con el desarrollo y la introducción al mercado de la primera proteína recombinante humana, la insulina, estableciendo nuevos paradigmas en el campo farmacéutico. Así surgió la oportunidad de producir cantidades ilimitadas de proteínas idénticas a las humanas, en instalaciones operando bajo buenas prácticas de fabricación (cGMP, por su siglas en inglés), en condiciones que garantizan la pureza, calidad y fidelidad del producto en un entorno totalmente aséptico, reproducible y controlado.

Al trabajar dentro de una planta farmacéutica fue posible establecer operaciones unitarias (cultivo, extracción, purificación, formulación, etc.) estandarizadas, permitiendo el escalado de los bioprocesos para elaborar, en una sola instalación, grandes cantidades de producto para abastecer mercados globales, optimizar procesos, reducir precios y ofrecer un mayor acceso a los pacientes.

La biotecnología moderna se basa en la manipulación de la información genética de organismos vivos.

Esto facilitó el rápido desarrollo de muchas otras proteínas recombinantes terapéuticas (biomedicamentos) y profilácticas (vacunas). Así, apenas tres años después de la introducción de la insulina recombinante, entra al mercado la hormona de crecimiento humana recombinante producida en E.coli, desarrollada por Genentech y comercializada por Elli Lily. Lo demás es historia.

Hoy existen más de 540 proteínas recombinantes diferentes y disponibles comercialmente, eso si incluimos solamente las aprobadas por las agencias regulatorias de Estados Unidos (FDA) y de la Unión Europea (EMA). Todos estos biomedicamentos y vacunas biotecnológicas representan un valor económico impresionante, que ha beneficiado a los países y empresas con la visión de invertir e innovar en este campo. Actualmente, los productos de la biotecnología farmacéutica representan un mercado de, aproximadamente, 400 mil millones de dólares anuales.

Para poner este dato en perspectiva, todo el mercado farmacéutico mexicano (que incluye productos farmacéuticos tradicionales, de síntesis química y de extracción) apenas representa un 5% del valor del mercado biofarmacéutico global. Todavía más importante es el hecho que las materias primas con las que se inicia son, esencialmente, agua y algunos nutrientes básicos, como fuentes de carbono y nitrógeno, terminando en productos cuyo precio por kilogramo puede superar los mil millones de dólares. Ningún otro producto manufacturado tiene tal valor agregado.

Los productos de la biotecnología farmacéutica representan un mercado de 400 mil millones de dólares anuales.

Pero más allá de lo económico, los biomedicamentos y vacunas biotecnológicas poseen un enorme valor humano, ya que atienden enfermedades y padecimientos crónicos y degenerativos, mitigan el sufrimiento y salvan vidas. Basta con recordar el efecto de la introducción en tiempo récord de distintas vacunas biotecnológicas contra el SARS-CoV-2, con lo que se pudo enfrentar de forma exitosa la primera ola de COVID-19.

Entre los padecimientos que atienden se encuentran muchos tipos de cáncer, enfermedades inflamatorias, infecciosas, cardiovasculares y neurológicas, desórdenes humorales, autoinmunes y metabólicos, etc. Desafortunadamente, el precio de estos medicamentos es aún muy alto, son miles de veces más caros que el oro o los diamantes. Un tratamiento puede llegar a costar varios millones de pesos al año, por lo que solamente un pequeño porcentaje de la humanidad se ha beneficiado con esta revolución médica.

Para cambiar esto, nuestra obligación como comunidad biotecnológica es desarrollar mejores y más eficientes sistemas de expresión y bioprocesos y, sobre todo, procurar que en México exista la manufactura de estos productos. En años recientes se ha visto la entrada de nuevas terapias y profilaxis basadas en ARN mensajero, terapias celulares y, seguramente muy pronto, en terapia génica. Estos nuevos productos y tecnologías se sumarán al arsenal de las proteínas recombinantes, y darán mayores beneficios económicos y humanos a toda la sociedad.